Gene Therapy Breakthrough Targets Vision Loss
A Phase 1 clinical study has reported success in treating patients with near-total blindness. Patients were able to begin reading letters on an optotype chart. The study results were also featured in a Guardian profile of Jean Bennett, Catherine Eyre, and Albert McGuire. The research focused on patients who previously could not see anything. One early patient reported being able to see their child's face and delicate veins for the first time. The therapy has been in use since the publication of its first experimental results in 2008. The source noted the treatment's effectiveness has been widely reported. Patients have shown improvement in their ability to see objects from a distance following gene therapy treatment. The Loxturna gene therapy has won the Breakthrough Prize for treating Weber congenital amaurosis.
Topics
Developing
- 862d Lorem ipsum dolor sit amet, consectetur adipiscing elit, sed do eiusmod tempor incididunt ut labore.
- 862d Duis aute irure dolor in reprehenderit in voluptate velit esse cillum dolore eu fugiat nulla pariatur.
- 862d Excepteur sint occaecat cupidatat non proident, sunt in culpa qui officia deserunt mollit anim id est.
- 862d Sed ut perspiciatis unde omnis iste natus error sit voluptatem accusantium doloremque laudantium.
Sources · 7 independent
“uno studio di fase 1, quindi c'era molta preoccupazione anche per eventuali. che qualcosa si muoveva a livello dei loro occhi, erano pazienti che praticamente quasi ciechi, non vedevano niente, e cominciavano a leggere le prime lettere dell'ottotipo”
“dal 2008, quando è stato pubblicato l'articolo del relativo, appunto la prima sperimentazione di questa terapia genica che avete chiamato Lux Turn... Andata molto, molto bene.”
“Dal 2019 abbiamo trattato 30 pazienti, 30 pazienti che rappresentano la casistica più grande d'Europa in un singolo centro... I risultati sono stati molto positivi nel senso che i pazienti hanno migliorato la loro capacità visiva da lontano.”
“senso che i pazienti hanno migliorato la loro capacità visiva da lontano.”
“i pazienti hanno migliorato la loro capacità visiva da lontano. del campo vissivo e di miglioramento della nictalopia che è questa incapacità di vedere in codizioni scarse a luce”
“questa scoperta, prima o poi per analogia potrebbe avere delle ricadute anche nella cura della maculopatia o su una amaurosi del trauma e compressione del nervo ottico.”
Unlock the full story
Get a Pro subscription or above to see the live story progression and the full list of independent sources confirming each event as they happen.
Log in to upgrade